Vertex Pharmaceuticals(1989年创于美国波士顿的企业)

Vertex Pharmaceuticals （中文名：福泰制药，下文简称：Vertex），是一家成立于1989年的全球性生物技术公司，总部位于美国马萨诸塞州波士顿，首席执行官兼总裁：Reshma Kewalramani。

1991年7月24日，Vertex在美国NASDAQ证券交易所上市。2004年2月3日，Vertex和诺华集团共同开发合作。2005年12月13日，葛兰素史克和Vertex宣布开展新的合作，开发和商业化VX-409。2008年6月3日，Vertex 以1.6亿美元出售HIV产品特许权使用费收益流。2009年9月21日，Vertex 员工参加第一个全公司服务日，纪念 Vertex 创始人Joshua Boger 博士。2013年4月5日，Vertex与百时美施贵宝达成协议，进行VX-135与Daclatasvir联合用药的2期全口服研究。 2015年11月20日，Vertex 获得欧盟批准 ORKAMBI®。2018年8月30日，Vertex和Genomics plc建立合作关系。 2019年10月24日， Vertex 宣布与英国NHS 达成协议，获得所有许可的囊性纤维化药物。2020年9月16日，莫德纳和 Vertex 建立新的合作，使用基因编辑技术治疗囊性纤维化，2021年10月26日， Vertex和Mammoth Biosciences宣布合作开发针对严重疾病的体内基因编辑疗法。2022年7月，Vertex收购ViaCyte，次年12月8日，Vertex 和CRISPR Therapeutics宣布美国 FDA 批准 CASGEVY™ 用于治疗镰状细胞病。当地时间2024年6月24日，Vertex 公布了干细胞疗法VX-880的1/2期临床试验的新数据。Vertex致力于发现、开发、生产和商业化用于专业市场严重疾病的小分子药物，拥有囊肿性纤维化、镰状细胞病和β地中海贫血等研发管线，并且已研发出Exagamglogene autotemcel 、ivacaftor等治疗药物。

Vertex不仅连续14年入选《科学》杂志的杰出雇主榜单，而且在2021年、2022年、2023年、2024年连续四年均入选《财富》美国500强排行榜，并且在2023年被《财富》杂志评为行业领导者，在《财富》的生物制药最佳工作场所名单中排名第三名。2024年，Vertex入选2024 《TIME》100家最具影响力公司和2024 年《Fast Company》全球 50 家最具创新力公司的年度榜单。

历史沿革

创立之初

1989年，Vertex Pharmaceuticals 成立，1991年7月24日，Vertex在美国NASDAQ证券交易所上市。2004年1月29日，Vertex 研究人员发表分子细胞中 FLT-3 激酶的结构。同年2月3日，Vertex和诺华集团共同开发合作。2005年10月4日，Vertex 表示在 2006 年专注于丙型肝炎病毒感染、炎症和囊性纤维化的治疗，12月13日葛兰素史克和Vertex宣布开展新的合作，开发和商业化VX-409，一种用于治疗疼痛的新型化合物。2008年6月3日，Vertex 以1.6亿美元出售HIV产品特许权使用费收益流。2009年7月7日，Jeffrey Leiden 医学博士和 Dennis Winger 加入 Vertex 董事会，同年9月21日，Vertex 员工参加第一个全公司服务日，超过800名Vertex员工在全球20多个非营利组织和社区组织中参与服务活动，全公司服务日是为纪念 Vertex 创始人 Joshua Boger博士而举行的日期。2010年11月17日，《新英格兰医学期刊》发表VX-770作为治疗囊性纤维化根本原因的新方法的2期研究。

早期发展

2012年9月4日，Vertex 宣布任命Stuart A. Arbuckle为首席商务官，同年12月3日，加拿大卫生部批准KALYDECO™，这是首款针对具有特定基因突变人群的囊性纤维化根本原因进行治疗的药物。2013年4月5日，Vertex与百时美施贵宝达成协议，进行VX-135与Daclatasvir联合用药的2期全口服研究，用于治疗丙型肝炎。 2014年12月 15日，David Altshuler加入 Vertex，担任全球研究执行副总裁兼首席科学官。 2015年11月20日，Vertex 获得欧盟批准 ORKAMBI®，这是首款针对 12 岁及以上携带两份 F508del 突变基因拷贝的囊性纤维化患者的根本病因进行治疗的药物。2016年10月 25日，Vertex宣布计划启动第二阶段研究，评估下一代校正剂VX-440和VX-152在三联组合疗法中治疗囊性纤维化的根本病因的效果，次年12月 12月，Vertex 和 CRISPR Therapeutics 共同开发和共同商业化 CTX001 作为 CRISPR/Cas9 基因编辑治疗镰状细胞病和β地中海贫血。2018年8月30日，Vertex和Genomics plc建立合作关系，利用人类遗传学和数据科学来推动精准药物的发现， 2018年11月 29日，Vertex宣布欧洲委员会批准KALYDECO®用于治疗12至24个月大、CFTR基因存在某些突变的囊性纤维化患者。2019年10月24日， Vertex 宣布与英国 NHS 达成协议，获得所有许可的囊性纤维化药物，同年11月18日， Vertex和Molecular Templates建立合作关系，以发现和开发新型靶向调理方案，以增强造血干细胞移植。

2020年9月16日，莫德纳和 Vertex 建立新的合作，使用基因编辑技术治疗囊性纤维化，同年9月22日，CRISPR Therapeutics和Vertex 宣布欧洲药品管理局将CTX001™授予治疗镰状细胞病的“优先药品”（PRIME）指定，12月 22日，Skyhawk和Vertex建立战略合作关系，以发现和开发用于严重疾病的新型小分子RNA剪接调节剂。2021年8月4日，Vertex 任命 Stuart A. Arbuckle为首席运营官，同年10月26日， Vertex和Mammoth Biosciences宣布合作开发针对严重疾病的体内基因编辑疗法。2022年7月 11日，Vertex收购ViaCyte，旨在加速其针对1型糖尿病的潜在治愈性VX-880项目的进展，同年7月20日，Vertex和Verve Therapeutics建立合作关系，以发现和开发针对肝病的体内基因编辑项目，9月27日，Vertex和CRISPR Therapeutics宣布将于2022年提交针对镰状细胞病和β地中海贫血的全球exacel监管申请。

公司近况

2023年12月8日，Vertex 和 CRISPR Therapeutics宣布美国 FDA 批准 CASGEVY™ （exagamglogene autotemcel）用于治疗镰状细胞病。2023 年 12 月，FDA 批准两款治疗镰状细胞病的基因疗法。由Vertex 和CRISPR Therapeutics合作开发的 Casgevy，是全球首款获得 FDA 审批的 CRISPR/Cas9 基因疗法，CRISPR/Cas9 是一种基因编辑技术。当地时间2024年6月24日，Vertex 公布了干细胞疗法VX-880的1/2期临床试验的新数据：在接受单次全剂量VX-880输注后90天内，所有1型糖尿病（T1D）患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。在最后一次随访时，12名患者中有11名减少或不再使用外源性胰岛素。

机构治理

组织架构

以上信息来源于参考资料，统计于2024年6月25日

分支机构

以上信息来源于参考资料，统计于2024年6月25日

管理层

以上信息来源于参考资料，统计于2024年6月25日

股权结构

以上信息来源于参考资料，统计于2024年3月18日

机构业务

Vertex是一家全球性生物技术公司，该公司致力于发现、开发、生产和商业化用于专业市场严重疾病的小分子药物，与一些制药公司、领先的非盈利性疾病研究机构及许多世界上知名的学术机构都有合作关系。拥有囊肿性纤维化、镰状细胞病和β地中海贫血等研发管线，并且已研发出Exagamglogene autotemcel 、ivacaftor等治疗药物。

科研成果

研发管线

以上内容来源于参考资料，统计于2024年6月25日

已获批的药物

以上信息来源于参考资料，统计于2024年6月25日

经营状况

Vertex2023年业绩与2022年相比，产品收入增长了11%，达到98.7亿美元，与2022年相比，2023年在美国的净产品收入增长了6%，达到60.4亿美元，而在美国以外的地区增长了18%，达到38.3亿美元。2023年美国通用会计准则和非美国通用会计准则的研发、收购的内部研发以及销售和一般管理费用分别为48.3亿美元和42.4亿美元，而2022年分别为36亿美元和30.7亿美元。2023年美国通用会计准则（GAAP）的有效税率为17.4%，而2022年为21.5%。2023年非美国通用会计准则（Non-GAAP）的有效税率为19.4%，而2022年为20.8%。与2022年相比，2023年美国通用会计准则和非美国通用会计准则的净利润分别增长了9%和3%，这主要是由于利息收入增加和税收降低。截至2023年12月31日，现金、现金等价物以及可出售证券总额为137亿美元，而截至2022年12月31日为109亿美元。

Vertex2024年第一季度业绩与 2023 年第一季度相比，产品收入增长了 13%，达到 26.9 亿美元，与2023年第一季度相比，2024年第一季度在美国的净产品收入增长了8%，达到15.2亿美元，在美国以外的地区增长了21%，达到11.7亿美元。